قام الشيخ ناصر زيد اليوسفي مستشار محافظة لحج مساء يوم أمس بزيارة لمستشفى عدن التعاوني الخيري اطلع خلالها على الحالة الصحية للطفل مجد ثروت عبدالله عنبول البالغ من العمر عام وخمسة أشهر والذي يعاني من ضمور العضلات الشوكي – النوع الأول، وهو مرض نادر يهدد حياته.

وعلاجه الوحيد هو حقنة "زولجينسما" (Zolgensma) من شركة نوفارتس السويسرية، والتي صُنعت عام 2019، وهي أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات الشوكي (SMA).

     بتكلفة 2.1 مليون دولار لعلاج من جرعة واحدة، يعتبر زولجنسما (Zolgensma) حاليا أغلى عقار في العالم. يُستخدم هذا الدواء لعلاج مرض ضمور العضلات الشوكي (SMA)، وهو مرض وراثي نادر يؤثر على الأطفال، حيث يُصيب واحدًا من كل 10 آلاف طفل حديث الولادة. إذا لم يتم علاجه، فإن المرض يمكن أن يؤدي إلى الوفاة في 90% من الحالات قبل عمر عامين .

تفاصيل حول زولجنسما:

الشركة المصنعة: تم تطوير زولجنسما بواسطة شركة نوفارتس (Novartis) السويسرية، والتي حصلت على حقوق تصنيع الدواء بعد شراء شركة أفكسيس (AveXis) بمبلغ 8.7 مليار دولار .

طريقة العلاج: 

يُعطى زولجنسما كحقنة وريدية واحدة، تستغرق حوالي ساعة، ويستهدف الجين المعيب الذي يسبب المرض 

التأثيرات: يُعتبر زولجنسما علاجًا محتملاً يمكن أن ينقذ حياة الأطفال المصابين، حيث يعالج السبب الجذري للمرض بدلاً من مجرد تخفيف الأعراض .

التحديات:

رغم فعاليته، تواجه شركة نوفارتس تحديات في تسويق زولجنسما، حيث تراجعت مبيعاته في السنوات الأخيرة بسبب محدودية عدد الأطفال المصابين الذين يمكنهم الحصول على العلاج ، كما أن العديد من الدول لا تقدم تغطية مالية لهذا الدواء، مما يجعل الوصول إليه صعبًا للعديد من الأسر .

مقارنة مع العلاجات الأخرى:

قبل زولجنسما، كان العلاج الوحيد المتاح هو دواء "سبينرازا" (Spinraza)، الذي يتطلب علاجات متعددة سنويًا بتكلفة تصل إلى 4 ملايين دولار على مدى عشر سنوات، مما يجعل زولجنسما خيارًا أكثر اقتصادية على المدى الطويل .